Pais da bebé que sofre de atrofia muscular espinhal do tipo 1 adiantaram que “o valor que não for utilizado no tratamento da Matilde será doado às famílias com outras ‘Matildes'”. Neste momento, existem várias hipóteses em aberto.

Os portugueses mobilizaram-se em massa e, em pouco mais de uma semana, conseguiram reunir dois milhões de euros para ajudar os pais da bebé Matilde, que sofre de atrofia muscular espinhal do tipo 1, a comprar o medicamento mais caro do mundo. Está reunida a verba necessária para adquirir o fármaco que se apresenta como uma esperança no tratamento desta doença, mas ainda há muita incerteza quanto aos próximos passos. Matilde irá viajar para os EUA? O Estado português poderá vir a custear o tratamento?

Na publicação que fizeram na página do Facebook “Matilde, uma bebé especial”, os pais agradecem o apoio dado pelos portugueses e dizem que o dinheiro que não for utilizado será encaminhado para outras crianças que sofrem da mesma doença.

“Atingimos o objetivo do valor do medicamento, provavelmente teremos despesas adicionais. Estamos aguardar respostas protocolares e que a saúde da Matilde melhore para podermos avançar com os próximos passos. A todas as pessoas que organizaram e estão a organizar os eventos solidários para a nossa causa, deixamos ao vosso critério o que fazer a seguir. O valor que não for utilizado no tratamento da Matilde será doado às famílias com outras “Matildes””, lê-se na publicação do Facebook.

 “o ministério da Saúde, o hospital de Santa Maria e o Infarmed estão a trabalhar em conjunto para encontrar uma solução” e que “a despesa com o medicamento Zolgensma, que custa quase dois milhões de euros (2,125 milhões de dólares), será custeada pelo Estado português”.

Até ao momento, não foi possível confirmar a informação avançada pela Visão, mas essa é efetivamente uma opção em aberto para permitir que a bebé Matilde tenha acesso ao medicamento que ainda só está aprovado pela autoridade americana do medicamento (FDA) e que aguarda a aprovação da Agência Europeia de Medicamentos (EMA). Como o fármaco não está aprovado em Portugal, a equipa médica que acompanha a bebé, atualmente internada no Hospital de Santa Maria, poderá requerer uma autorização de utilização excecional para o Zolgensma no nosso país.

“A utilização excecional de medicamentos (AUE) reveste-se de caráter excecional e carece de autorização prévia a conceder pelo Infarmed”, lê-se no site da Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde. Se esse processo avançar e se a AUE for aprovada, os dois milhões angariados deixam de ser necessários, uma vez que será o Estado a custear o tratamento.

A viagem para os EUA

Esta terapêutica genética experimental, que tem vindo a apresentar resultados positivos, tem efeitos prolongados, embora ainda não se consiga ter a certeza se são permanentes. Ainda assim, o fármaco, que tem uma administração única, é considerado mais promissor do que aquele que está disponível em Portugal atualmente – o Nusinersen. Por isso, a hipótese que tem sido mais falada na última semana é a viagem de Matilde para os EUA – uma opção que também tem muitas implicações.

Tiago Proença Santos, neuropediatra no Hospital de Santa Maria, recusando-se a prestar declarações sobre este caso em concreto, adianta que, nestas situações, é necessário garantir “que a criança tem condições clínicas para fazer uma viagem intercontinental, esta acarreta uma série de riscos em algumas patologias complexas e debilitantes, nomeadamente na AME”. Em segundo lugar, é preciso assegurar que “a criança é admitida num centro de referência que utilize o medicamento em questão e que aceite o internamento”. Como não existe um serviço nacional de saúde semelhante ao português, além do valor do fármaco, as famílias têm que custear não só o tratamento, mas ainda o internamento, os honorários dos médicos,
 enfermeiros e restante equipa.