O caso de Rodrigo, um menino de oito anos de Amares que sofre de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), levou o Partido Socialista (PS) a questionar o Governo sobre o acesso a medicamentos inovadores para esta doença rara, defendendo decisões mais rápidas quando estão em causa terapêuticas para crianças.
A Distrofia Muscular de Duchenne é uma doença genética rara, progressiva e irreversível, caracterizada pela perda gradual de força muscular, afetando significativamente a autonomia, a qualidade de vida e a esperança média de vida das crianças diagnosticadas.
Embora não exista cura, alguns medicamentos têm demonstrado capacidade para atrasar a progressão da doença e preservar capacidades funcionais durante fases importantes do desenvolvimento infantil.
Segundo um comunicado enviado a O MINHO, a iniciativa parlamentar surge após Rodrigo ter deixado de ter acesso à terapêutica em agosto de 2025, situação que, entretanto, terá sido acompanhada por uma evolução clínica desfavorável.
Para a deputada Irene Costa, eleita pelo círculo de Braga e primeira subscritora da pergunta ao Governo, o caso evidencia problemas persistentes no acesso a tratamentos inovadores para doenças raras.
“Nas doenças raras, o tempo conta. Quando estão em causa crianças e terapêuticas que podem preservar capacidades funcionais, é fundamental que existam decisões claras, fundamentadas e atempadas”, afirma.
Os deputados socialistas querem agora saber quais os fundamentos clínicos, científicos e regulamentares, incluindo a avaliação realizada pelo INFARMED, que levaram à suspensão do tratamento.
Na pergunta dirigida à ministra da Saúde, o PS pretende ainda esclarecer que entidades participaram na decisão, que mecanismos existem para garantir a continuidade terapêutica em doenças raras e em que fase se encontram os processos de avaliação e financiamento de novas terapêuticas para esta patologia.
Os parlamentares defendem que o Governo deve assegurar transparência nos processos de avaliação e indicar prazos previsíveis para a tomada de decisões e eventual disponibilização destes medicamentos no Serviço Nacional de Saúde.
